神濟(jì)昌華全球首創(chuàng)針對(duì)漸凍癥基因治療藥物獲美國(guó)FDA 臨床研究許可
2025年3月24日,神濟(jì)昌華(北京)生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱(chēng)“神濟(jì)昌華”)宣布,其自主研發(fā)的全球首款(First-in-Class)以TRIM72為靶點(diǎn)的基因治療藥物SNUG01,已正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)許可,適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化(ALS,俗稱(chēng)“漸凍癥”)。此次獲批標(biāo)志著該藥物將進(jìn)入I/IIa期國(guó)際多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段,系統(tǒng)評(píng)估其在A(yíng)LS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效,實(shí)現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。
ALS是一種累及上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性、致死性神經(jīng)退行性疾病,患者逐漸喪失運(yùn)動(dòng)、吞咽及呼吸等功能,中位生存期僅為3-5年。ALS作為成年人最常見(jiàn)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病之一,目前全球尚無(wú)治愈手段,現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進(jìn)展。神濟(jì)昌華基于清華大學(xué)賈怡昌教授實(shí)驗(yàn)室在靶點(diǎn)方向的原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn),聚焦ALS致病機(jī)制研究,成功開(kāi)發(fā)出具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療藥物SNUG01,為患者帶來(lái)全新治療希望。
SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型(rAAV9)為載體,通過(guò)鞘內(nèi)注射(IT)的方式,將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72可能通過(guò)膜修復(fù)功能、抗氧化/線(xiàn)粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多個(gè)功能實(shí)現(xiàn)減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。
在臨床前動(dòng)物研究中,SNUG01表現(xiàn)出顯著的神經(jīng)元保護(hù)作用;此前在由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭的研究者發(fā)起的臨床研究中,SNUG01展現(xiàn)出良好的安全耐受性,在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物方面看到了令人興奮的積極信號(hào),完善了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前再到人體數(shù)據(jù)的驗(yàn)證鏈條。與針對(duì)特異基因突變導(dǎo)致ALS的基因治療藥物相比,SNUG01對(duì)于神經(jīng)細(xì)胞的多重保護(hù)機(jī)制為其覆蓋更多ALS亞型,特別是為90%無(wú)藥可治的散發(fā)型患者提供了潛在的治療選項(xiàng)。
神濟(jì)昌華將與全球科研及醫(yī)療伙伴攜手,持續(xù)推進(jìn)國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的開(kāi)展,加速驗(yàn)證這一突破性療法的臨床價(jià)值,共同邁向改寫(xiě)漸凍癥治療格局的新征程。
關(guān)于神濟(jì)昌華
神濟(jì)昌華(北京)生物科技有限公司(簡(jiǎn)稱(chēng)“神濟(jì)昌華”,英文名“SineuGene”)成立于2021年底,是一家專(zhuān)注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病創(chuàng)新療法研發(fā)的生物醫(yī)藥企業(yè),總部位于北京市昌平區(qū)。公司依托清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授團(tuán)隊(duì)十余年的科研積累,結(jié)合腺相關(guān)病毒載體(AAV)介導(dǎo)的基因表達(dá)和編輯,以及小核酸(ASO)介導(dǎo)基因表達(dá)調(diào)控等技術(shù)手段,布局了多個(gè)產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn),致力于攻克肌萎縮側(cè)索硬化、腦卒中、帕金森病、阿爾茲海默癥、脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)3型、亨廷頓舞蹈癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
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