安天圣施完成千萬級preA+輪融資，與中國SCA患者組織企鵝之家深入合作
近日，蘇州安天圣施醫藥科技有限公司（以下簡稱“安天圣施”或“公司”）完成千萬元級preA+輪融資，本輪融資由和瑞創投SCA3產業基金投資。同時，公司宣布與中國脊髓小腦性共濟失調（SCA）患者組織北京企鵝之家小腦萎縮癥病患關愛中心（以下簡稱“企鵝之家”）開展全面合作，加速推進罕見病藥物開發及臨床研究，盡可能惠及全國更多的罕見病患者。
蘇州安天圣施醫藥科技有限公司，系中國首個以RNA剪接和 RNA 編輯為靶標研發反義寡核苷酸（ASO）藥物的公司，目前有多個項目在推進中，其中針對SCA3（脊髓小腦性共濟失調3型）、DMD（杜氏肌營養不良癥）等疾病的藥物研發已取得良好的臨床前數據。公司創始人華益民是ASO藥物領域全球頂級的科學家，是全球銷售金額最大小核酸藥物諾西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要發明人。
安天圣施華益民教授與研發團隊成員
華益民教授在上海Biogen學術會Spinraza研修班上介紹產品特征和作用原理
基于臨床需求，與“企鵝之家”緊密合作
近年來，罕見病藥物開發受到全球藥監機構的鼓勵和支持。但一款孤兒藥的開發歷程任重道遠，產品從研發、面市到造福更多患者需要多方的共同努力。安天圣施此次同時宣布與 “企鵝之家”合作，就患者需求、臨床研究、產業資源等多方面形成共享互通，真正將業界研發與解決罕見病用藥需求的社會責任有機結合起來，并致力于在未來打造成為患者需求導向-原創研發驅動的領先企業。
北京企鵝之家小腦萎縮癥病患關愛中心由脊髓小腦性共濟失調（SCA）病友及家屬建立，是中國唯一一家民政注冊、專注于SCA領域的非營利性組織。企鵝之家致力于關愛患者身心健康，普及相關醫學知識和最新研發進展，呼吁社會各方資源關注與幫助患者，維護患者合法權利，提高患者生活質量。
自成立七年以來，企鵝之家與國內SCA領域知名專家團隊緊密合作，開展了包括醫患交流會、患者調研、專家講座、在線疾病教育、患者援助等眾多項目，為中國SCA患者提供全方位的關愛與支持。憑借組織在SCA領域的專業累積，企鵝之家將繼續承擔責任、提升服務、發揮職能，深化與政府機構、醫療單位和醫藥企業的溝通合作，充分整合各方的資源和優勢，在患者支持、疾病管理、藥物研發、臨床試驗和藥物準入等環節發揮患者組織的積極作用，傳遞患者的真實訴求，助力患者獲益最大化。
未來，安天圣施將與企鵝之家一道，推動SCA藥物研發進步，共同促進中國罕見病事業的發展，助力實現2030健康中國的宏偉目標。
企鵝之家每年舉辦中國脊髓小腦性共濟失調醫患交流會
并不孤獨的“孤兒藥”產業基金
安天圣施與企鵝之家的合作，背后的促成者是和瑞創投SCA3產業基金。據悉，這支基金由SCA3患者與和瑞創投發起，是國內首支、也是目前唯一專注于SCA3藥物及治療方法投資的私募股權基金。和瑞創投背后是一批醫療產業資深從業者，在產品研發、市場銷售、醫療投資等領域具備豐富的成功經驗。和瑞SCA3產業基金的愿景是，構筑SCA3藥物治療開發的生態系統，推動SCA3治療藥物的開發和迭代，主要投資于藥物研發企業、引進在研海外產品權益并尋找團隊孵化、投資SCA3相關產業鏈上下游。
和瑞創投SCA3產業基金設立之初，就投資了安天圣施，隨著安天圣施超預期的研發進展，又再次對安天圣施加大投資并陸續布局了其他相關企業。和瑞創投對攻克SCA3及更多無有效藥品上市的多種罕見病抱有堅定的決心，正在把這個領域內最優秀的一批從業者聚集起來，朝共同目標前進。
打造有機結合的罕見病領域生態系統
患者-資本-產業，三者的有機結合才能形成罕見病開發領域的生態系統，共同攻克孤兒藥研發的難題，造福更多患者。安天圣施、企鵝之家、和瑞創投擁有各自的優勢領域，已開展了多方面的合作。一方面，與臨床醫生緊密結合，探討更快讓患者用上安全有效產品的途徑。另一方面，與有關監管機構充分溝通，呼吁未來產品加快上市審批速度，并在藥品獲批上市后盡快以合理價格納入醫保，增加藥物可及性。未來，三方還會在項目資金、患者臨床招募、臨床用藥普及、醫保支付準入等方面探討多個具體的落地方案。
最重要的是，大量SCA患者通過企鵝之家了解到安天圣施及和瑞創投，并能夠以最直接的方式接觸到最領先的治療方法，真正得到臨床獲益，也愿意以多種方式親自為藥物開發貢獻一份力量。眾人拾柴火焰高，患者的迫切需求是出發點也是終點。安天圣施創始人華益民博士發明的諾西那生已在全世界挽救了成千上萬脊髓性肌萎縮癥兒童的生命。相信未來也會有千千萬萬更多的罕見病患者的生命被挽救。
