持續(xù)改善！瑪伐凱泰治療梗阻性肥厚型心肌病迄今最長療效和安全性數(shù)據(jù)公布
EXPLORER-LTE研究3.5年的累積數(shù)據(jù)分析顯示，患者的超聲心動圖參數(shù)與癥狀獲得持續(xù)穩(wěn)定改善，未觀察到新的安全性信號
邁凡妥?是首個且目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑，靶向有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病的核心病理生理機制
上海2024年9月1日 /美通社/ -- 百時美施貴寶今日公布了MAVA長期擴展研究（MAVA-LTE）中EXPLORER-LTE隊列的最新長期隨訪結(jié)果。該研究旨在評估邁凡妥?（瑪伐凱泰膠囊）治療紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能分級II-III級、有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的長期有效性和安全性。
今日，該研究180周隨訪結(jié)果在倫敦舉行的歐洲心臟病學(xué)會（ESC）年會上公布，研究結(jié)果進一步確證了全球首創(chuàng)心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰的療效和安全性特征。瑪伐凱泰已被納入有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病的標(biāo)準(zhǔn)治療，獲得ESC和AHA/ACC指南推薦，作為一線治療后癥狀持續(xù)的梗阻性肥厚型心肌病患者的治療選擇。
研究結(jié)果顯示，經(jīng)過長達(dá)3.5年（180周）的連續(xù)治療，患者的超聲心動圖參數(shù)與生物標(biāo)志物獲得持續(xù)穩(wěn)定改善，這些指標(biāo)包括靜息左心室流出道（LVOT）壓差、Valsalva LVOT壓差、左心房容積指數(shù)、N-末端腦鈉肽前體(NT‐proBNP)水平。基于NYHA心功能分級和患者報告結(jié)局的評估結(jié)果，患者的癥狀與功能能力同樣有所改善，其中大部分患者達(dá)到NYHA心功能分級I級。在長達(dá)3.5年的隨訪中，瑪伐凱泰的長期安全性與已知的安全性特征一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。
西班牙馬德里耶羅門大學(xué)醫(yī)院心血管內(nèi)科遺傳性心臟病與心衰負(fù)責(zé)人、西班牙心血管研究所（CNIC）教授Pablo García-Pavia博士表示："在超過三年的隨訪期內(nèi)，瑪伐凱泰治療組患者的多項心臟指標(biāo)均獲得持續(xù)穩(wěn)定的改善，有力證明了該藥物能有效滿足有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病患者的重要治療需求。這些積極的長期數(shù)據(jù)，連同瑪伐凱泰被納入歐洲心臟病學(xué)會（ESC）梗阻性肥厚型心肌病臨床指南，均凸顯了在此需要持續(xù)管理的終身疾病中，瑪伐凱泰長期治療的重要地位與作用。"
截至數(shù)據(jù)分析之日，在MAVA-LTE的EXPLORER-LTE隊列中，231名患者中有211名仍在接受瑪伐凱泰治療，185名患者的治療期達(dá)到156周，99名患者的治療期達(dá)到180周。EXPLORER-LTE數(shù)據(jù)分析的主要結(jié)果顯示，從基線到第156周和第180周，患者的超聲心動圖參數(shù)與生物標(biāo)志物均獲得持續(xù)改善。在超聲心動圖指標(biāo)中，患者在第156周和第180周的Valsalva LVOT壓差降低平均值均為55.3 mmHg，在第156周和第180周的靜息LVOT壓差降低平均值分別為40.2 mmHg和40.3 mmHg。從基線到第144周和第180周，患者左心房容積指數(shù)（LAVI）均獲得持續(xù)改善，LAVI降低平均值分別為3.5 mL/m2 和5.5 mL/m2。左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）從基線到第180周平均下降了11%，其均值（63.9%）保持在正常范圍內(nèi)。針對生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)的評估顯示，NT-proBNP中位值在第156周時下降了 504 ng/L，在第180周時下降了 562 ng/L。
在第180周，大部分患者（66.3%）達(dá)到NYHA心功能分級I級。總體而言，108名患者（46.8%）在研究期內(nèi)達(dá)到完全緩解，即NYHA心功能分級 I 級，同時Valsalva LVOT壓差 ≤ 30 mmHg，并在數(shù)據(jù)截止前保持完全緩解。基于HCM癥狀問卷（HCMSQ）的患者報告結(jié)局顯示，患者的氣促評分在治療的前12周即較基線獲得改善，并持續(xù)到第156周和180周。
百時美施貴寶高級副總裁，免疫學(xué)、心血管與神經(jīng)科學(xué)（ICN）開發(fā)負(fù)責(zé)人Roland Chen博士表示："這些數(shù)據(jù)源自瑪伐凱泰3期EXPLORER研究迄今最長的隨訪結(jié)果，進一步證實了該藥物的既有安全性和療效。瑪伐凱泰是首個且目前唯一獲批用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑，已惠及全球數(shù)千名患者，其靶向此類疾病的核心病理生理機制，正在重新定義這一患者群體的治療前景。"
EXPLORER-LTE分析結(jié)果顯示，瑪伐凱泰治療組患者中未觀察到新的安全性信號。共有20名患者（8.7%）的LVEF一過性<50%，在治療中斷后均回升至≥50%，其中14名患者重新啟動瑪伐凱泰治療。
